Il futuro del trattamento della Malattia di Huntington

2000

Un articolo ha passato in rivista le principali linee di ricerca che si propongono di valutare futuri trattamenti per la Malattia di Huntington. Gli autori hanno concluso che molte terapie promettenti sono in corso di sviluppo e che esse, combinate con maggiori conoscenze dei meccanismi della Malattia, potranno offrire ai malati cure efficaci.

Nell’introduzione si elencano le attuali certezze riguardanti la Malattia: che è ereditaria, che ha una totale penetranza, cioè che quasi sempre si manifesta in chi la eredita, che provoca una degenerazione di cellule del sistema nervoso e che è progressiva. Si sa anche che è provocata da un’alterazione del gene dal quale dipende la produzione di una proteina denominata huntingtina. Si aggiunge che ad oggi non si dispone di cure efficaci nel prevenire la Malattia o rallentarne l’evoluzione, ma che le conoscenze, sempre più approfondite riguardo ai meccanismi che portano dall’alterazione del gene alla manifestazione della patologia, potranno produrre sostanziali progressi nella messa a punto delle cure.

Fra le linee di ricerca più promettenti c’è quella che si propone si sviluppare soluzioni che hanno l’obiettivo di bloccare l’espressione dell’huntingtina prodotta sulla base del gene mutato. Sono in corso ricerche cliniche con molecole alle quali è attribuito tale effetto. Si valutano altri farmaci che dovrebbero bloccare enzimi che partecipano ai meccanismi di danno a carico del sistema nervoso. Un’altra linea di ricerca si propone di impiegare molecole che favoriscano il mantenimento o il ristabilimento dell’integrità delle strutture del sistema nervoso nei malati di Huntington. Una delle molecole valutate in questa indicazione si chiama fattore neurotrofico derivato dal cervello, in inglese: Brain-Derived Neurotrophic Factor. Si studiano anche composti che possano modulare l’attività di particolari cellule del sistema nervoso che compongono la cosiddetta microglia. Infine, un’area ancora da esplorare è quella delle alterazioni del metabolismo che accompagnano la neurodegenerazione.

Le conclusioni degli autori dell’articolo sono ottimistiche e ipotizzano l’introduzione di nuove cure efficaci per le persone affette da questa Malattia.

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Source: Fondazione Serono

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